Nag-ulat ang UniQure (QURE) ng positibong datos mula sa Phase I/IIa AMT-191 para sa Fabry Disease, nagpapakita ng tuloy-tuloy na aktibidad ng enzyme
Ang UniQure (NASDAQ:QURE) ay isa sa mga pinaka-promising na mababang-presyo na stocks na mabibili ngayon. Noong Pebrero 6, iniulat ng UniQure ang positibong na-update na datos mula sa Phase I/IIa na pagsubok ng AMT-191, na isang gene therapy para sa Fabry disease. Lahat ng 11 pasyente sa tatlong magkaibang antas ng dosis ay nagpakita ng pagtaas ng aktibidad ng enzyme, kung saan ang pasyenteng pinakamatagal nang ginagamot ay nanatili sa mataas na antas na ito sa loob ng higit isang taon. Kapansin-pansin, ang mga antas ng enzyme ay mas mataas kaysa sa normal na saklaw, na nagpapakita ng malinaw na ugnayan sa pagitan ng natanggap na dosis at ng dami ng enzyme na nalikha.
Pinayagan ng paggamot ang 6 sa 11 pasyente na itigil ang kanilang regular na enzyme replacement therapy/ERT matapos matugunan ang mga partikular na klinikal na pamantayan. Kahit na itinigil ang ERT, nanatili ang matatag na antas ng lyso-Gb3, ang nakalalasong sangkap na karaniwang naiipon sa Fabry disease. Ipinapahiwatig nito na maaaring mapalitan ng isang beses na gene therapy ang panghabambuhay na bi-weekly na infusions para sa ilang pasyente.
Bagama't nagpapakita ng potensyal ang therapy, pansamantalang inihinto ng UniQure ang bagong dosing sa mid- at high-dose na mga grupo upang suriin ang ilang natuklasang isyu sa kaligtasan. Dalawang pasyente sa middle dose group ang nakaranas ng mataas na antas ng liver enzyme na itinuring bilang dose-limiting toxicities, bagamat parehong tumugon sa paggamot gamit ang steroid. Ang iba pang dati nang naiulat na seryosong insidente sa high-dose group ay kinabibilangan ng pananakit ng dibdib at stroke, bagamat ang ilan ay napag-alamang hindi kaugnay sa gamot na pinag-aaralan.
Ang UniQure (NASDAQ:QURE) ay gumagawa ng mga paggamot para sa mga pasyenteng dumaranas ng mga bihira at iba pang malulubhang sakit sa Estados Unidos.
Disclaimer: Ang nilalaman ng artikulong ito ay sumasalamin lamang sa opinyon ng author at hindi kumakatawan sa platform sa anumang kapasidad. Ang artikulong ito ay hindi nilayon na magsilbi bilang isang sanggunian para sa paggawa ng mga desisyon sa investment.
Baka magustuhan mo rin
Paano nalampasan ng quantitative model ang pagbagsak ng US stock market ngayong linggo
Pinakamapanganib na pagkakawatak-watak sa US stock market: Karaniwang stocks ay malalang bumagsak, hanggang kailan kakayanin ng mga AI giants?
Ang mahigpit na financial na kondisyon ay matinding nakaapekto sa karaniwang stock ng US, kung saan ang median ng mga stocks sa S&P 500 ay bumaba ng 15% mula sa pinakamataas na punto. Ang equity risk premium ay bumagsak na sa ilalim ng zero. Ang pagtaas ng yield ng US bonds at presyo ng langis ay nagtulak sa financial condition index pataas, na nagdudulot ng matinding paglala sa ilalim ng tila tahimik na index. Lalong tumitindi ang market divergence, kaya't ang posibleng paghabol ng karaniwang stocks o pag-converge pababa ng index ang naging pangunahing tanong.
Nagbigay ang Wall Street ng halaga para sa midterm election: Tumalon ng 20% ang epekto ng Democratic Party, ngunit nananatili sa "bulag na sona" ang pangunahing merkado
Ang "Demokratikong Factor" na binuo ng JPMorgan ay tumaas ng humigit-kumulang 20% mula noong Agosto, samantalang ang S&P 500 ay tumaas lamang ng 2.6% sa parehong panahon. Ang mga prediction platform ay nagpapakita na ang posibilidad ng Democrat na magwagi sa parehong kapulungan ay tumaas mula 23% noong Agosto hanggang 64%. Ayon sa historical data ng Goldman Sachs, ang nasabing posibilidad ay karaniwang bumababa ng mga 5 puntos bago ang araw ng botohan. May malinaw na hindi pagkakaunawaan sa mga institusyon: Itinutulak ng JPMorgan ang pagbili kapag mababa ang presyo, samantalang babala ng Bank of America na ang pagwagi ng Democrat sa parehong kapulungan ay maaaring magdulot ng pagbagsak ng stock market ng mahigit 10%.
Mga presyo ng crypto
Higit pa
