FDA відкладає розгляд препарату Disc Medicine для рідкісного захворювання

Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) акції закрилися приблизно на 22% нижче в п'ятницю, оскільки компанія стикається з регуляторними труднощами через Листа-повну відповідь (CRL) від Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) щодо свого препарату bitopertin. У вівторок акції торгуються вище.

Bitopertin знаходився на розгляді для прискореного схвалення та в рамках пілотної програми Комісара з національних пріоритетних ваучерів (CNPV).

У січні рецензенти FDA відклали своє рішення щодо bitopertin приблизно на два тижні до 10 лютого.

Регулятори поставили під питання, чи є “час без болю на сонці” (другорядна кінцева точка у випробуваннях) статистично надійною мірою ефективності або чи можуть дані біомаркерів замість цього підтримати схвалення.

Блокування FDA

FDA видало CRL щодо нової заявки на лікарський засіб Disc Medicine для bitopertin, який спрямований на лікування еритропоетичної протопорфірії (EPP) — рідкісного захворювання, що викликає надзвичайну чутливість до сонячного світла.

Агентство дійшло висновку, що хоча клінічні випробування надали докази ефективності препарату в зниженні рівня метал-вільного PPIX у цільній крові, вони не продемонстрували чіткої асоціації з клінічною користю, що затримало процес затвердження.

У п'ятницю компанія заявила, що прискорене схвалення залежить від наявності доказів впливу на запропоновану сурогатну кінцеву точку (% зміни рівня метал-вільного PPIX у цільній крові) і чи є запропонована сурогатна кінцева точка, включаючи величину зміни, такою, що з високою ймовірністю передбачає клінічну користь.

Щодо першого пункту, FDA погодилося, що AURORA і BEACON надали достатньо доказів того, що bitopertin суттєво знижує рівень метал-вільного PPIX у цільній крові.

Щодо другого, на основі аналізу результатів AURORA і BEACON, FDA дійшло висновку, що дослідження не продемонстрували зв'язку між відсотковою зміною PPIX і кінцевими точками, пов'язаними з впливом сонячного світла, незважаючи на сильну механістичну та біологічну обґрунтованість використання біомаркера PPIX при протопорфірії.

FDA вказало, що результати дослідження APOLLO можуть слугувати доказом для підтримки традиційного затвердження.

У відповідь на CRL Disc Medicine висловила впевненість у своєму поточному дослідженні APOLLO, за яким очікується отримання основних результатів у четвертому кварталі 2026 року.

Компанія планує звернутися до FDA з проханням про зустріч типу A для обговорення наступних кроків. Disc зберігає касову позицію приблизно $791 мільйон станом на 31 грудня 2025 року та прогнозує фінансову стійкість до 2029 року.

Технічний аналіз

Наразі акції торгуються на 4,4% вище своєї 20-денної простої ковзної середньої (SMA) і на 2,2% нижче своєї 100-денної SMA, що свідчить про певну короткострокову силу, але можливий опір на довгострокових середніх. За останні 12 місяців акції зросли на 2,42% і наразі знаходяться ближче до своїх 52-тижневих максимумів, ніж мінімумів, що свідчить про відносно сильну динаміку.

RSI знаходиться на нейтральному рівні, що свідчить про те, що зараз акція не є перекупленою чи перепроданою. Тим часом MACD знаходиться нижче своєї сигнальної лінії, що вказує на ведмежий тиск на акцію.

Поєднання нейтрального RSI та ведмежого MACD вказує на змішаний імпульс для Disc Medicine на даний момент.

• Ключовий опір: $60.00
• Ключова підтримка: $55.00

Консенсус аналітиків і нещодавні дії: Акція має рейтинг Buy із середньою цільовою ціною $102.00. Останні дії аналітиків включають:

• Wells Fargo: Overweight (підвищує ціль до $109)
• Truist Securities: Buy (підвищує ціль до $114)
• Stifel: Buy (ціль $125)

IRON Динаміка ціни: Акції Disc Medicine зросли на 4,40% до $58.41 під час передринкових торгів у вівторок.

Фото: Tada Images через Shutterstock